Myelofibrosis ass eng Krankheet vum Knueweess, déi bewosst datt de Masch méi fibrot oder schwaarz wier. De Narzissucht bäitrt am bannwenent d'Blutzelzellengewier, an de Hallowhavenen vu verschidde Knuewelen. Den "Narben" an der myelofibrosis ass awer wéi d'Narbenwierkung vun enger gesond Hautfaarf. Knueweeg ass de Site vun der Produktioun fir all d'Bluttzellen vum Kierper, a sou engem Narbenprozeß, deen et da gëtt, ass net gutt, an et kann schliesslech zu Probleemer mat Zellenzahlen, schlechte Komplikatiounen an Verkierzung vun der Liewensdauer ginn.
Wann d'Fibrose iwwerholl ass, féiert dat zu enger schlëmmer a schlëmmer Bluttzellproduktioun, mat Anomalien an der Zuel zielt an heiansdo an der Blutzellen selwer. Virun allem an der fortgeschratter Myelofibrosis kann dëst de Kierper veruersaachen, datt seng Aarbecht komplett ass. Wann d'Myelofibrosis onverännert oder entwéckelt, sinn allzeechentlech Komplikatioune wéi Leukämie a schaarfen Bluttverpaackung a Blutungen eventuell méiglech. Et ass och méiglech, datt d'Myelofibrose zu enger akuter Leukämie leiden , e vu mengem Liewen bedrohend Bluttkriibs.
Primär vs. Secondary Myelofibrosis
Myelofibrosis kënne primär oder sekundär sinn. Wann et erëm nei erstallt gëtt oder all selwer fir d'éischt Kéier festgestallt gëtt, heescht dat primär Myelofibrosis. Wann et sech an enger Associatioun mat enger aner Krankheet, Verletzung oder Bluttzuel entwéckelt, gëtt se als sekundär myelofibrose genannt. Zum Beispill, Myelofibrosis no enger Blutzorm, bekannt als Polycythhemie Vera, ass eng Form vun der sekundärer Myelofibrose.
Ass et de Same wéi Krebs?
Et huet vill Saachen mat Kriibs, mee Experten bezuelen et als "myeloproliferative Neoplasma ". Fir d'Saachen ze einfach ze halen, kann d'Wuert Neoplasma als Phantasie bezeechent ginn fir "Tumor oder Wuesstum" an Tumoren oder Wuesstem kënnen gutt sinn oder béiswëlleg. Myelofibrosis ass definitiv net gutt, awer et fehlef och e puer vun de Charakteristiken, déi Leit erwaart hunn wann Dir iwwer Kriibs oder Malignant Neoplasme denkt.
Dat gesäit, ob Dir Myelofibrosis als Kriibs oder e schiedlecht Wuesstum vum Knueweessgewebe betraff ass, gëtt et momentan keng Medikamenter, déi d'Hellegkeetserklärung ass (mä den Knochenmarktplant kauerhaft) sinn an et ass e Prozess dee progresséiert ka ginn Schued - wann och bei verschidden Geschwindegkeeten an de verschiddene Leit. Erweidert Form vun der myelofibrose limitéiert d'Liewensdauer a schreift e kriteschen Gesondheetslodden fir Patienten.
Dir fannt vill Patiente déi sech op Patienten konzentréieren déi op Myelofibrosis als "e rare Bluttkrebs bezeechent ginn." Dëst kann e efficace Wee sinn fir d'allgemeng Konzept ze kommunizéieren, awer et gëtt och méi der Geschicht. Myelofibrosis kann zu Bluttkrebs féieren, awer a ville Fäll kann d'Myelofibrosis vu Bluttkrebs entstoen.
Typen
Nieft primären a sekundären sinn et aner Weeër fir d'Myelofibrozess ze kategoriséieren. Ee Wee ass Grupp vu Fälle vun dëser Krankheet an eenzel Risiko Kategorien jee no der Erzéier vun enger Persoun, wann d'Krankheet als éischt diagnostizéiert gëtt. Verschidde verschiddenen Instrumenter gi fir Doktoren ze hëllefen den Niveau vun Ärem Risiko ze bestëmmen, fir d'Behandlungslinn z'ënnerstëtzen a fir Är Prognose ze gestalten.
Prävalenz
Laut der Leukämie & Lymphom Gesellschaft fënnt all Myelofibrose bei ongeféier 1,5 vun all 100.000 Leit an den USA all Joer.
Et betrëfft op Männer a Fraen a gëtt normalerweis a Leit iwwer 60 Joer diagnostizéiert, awer et kann zu all Alter geschéien. Et schätzt datt ongeféier 16.000 bis 18.500 Leit an den USA Myelofibrose ginn.
Ursaachen
Verschidde Matrizen vu Zellzellen a Genen sinn bekannt, awer d'präzis Ursaach vun der iwwerliewender Narben vun der Myelofibrose ass net ganz kloer. Vill Genetik a chromosomal Abnormalitéite sinn fonnt ginn, dorënner eng Mutatioun, genannt "JAK2 V617F Missense Mutatioun", awer mat dëser Mutatioun heescht net datt Dir definitiv ménger Myofilfaison entwéckelt. De Grond fir sou Mutatiounen ass onbekannt, a keng spezifesch Expositiounen oder Risikofaktoren kënnen am meeschte Fäll mat primär myelofibrose verknëppelt ginn.
Nieft de Blutkreeser, aner net-kierperlech Blutterkrankungen, bekannt als "myeloproliferative Neoplasme" wéi Polycythhemie Vera an essentielle Thrombozytemie, kënnen och zu sekundären Myelofibrosis féieren. Secondaire oder interaktive Myelofibrose kann och an der Äntwert op chemesch oder kierperlech Verletzung, Infektioun oder Verloscht vu Bluttversuergung am Knuewecker sinn.
Primär Myelofibrosis, Polycythämie vera-related Myelofibrosis, an essentielle Thrombozytiemechaner Myelofibrose ginn all heiansdo als "Myelofibrose" zesummegefaasst, awer d'Wëssenschaftler seet, datt et méi ze léieren a verstoe kann iwwert Ënnerscheeder tëscht all Typ.
Symptomer
Vill Patiente kréie keng Zäit zu der Zäit vun der Diagnose, awer allgemeng Symptomer sinn déi folgend:
- Middegkeet
- Gewiichtsverloscht
- Night Schweess
- Féiwer
- De Geescht fir Schwieregkeeten ze respektéieren
- Discomfort am Bauch (wéinst enger erweiterter Mëlz)
Den Knueweidegnëssbrauch kann zu Symptomer vun niddreger Bluttzuel leiden, wéi zum Beispill Ersatzstéck vu ville gesonde roude Blutzellen. Den Impakt op Bluttplangleche kënnen och zu Blutungen a Kriibsfuerschung féieren.
Aner Symptomer, wéi zum Beispill Bauchfëllen oder Drock, kënne wéinst all dat sinn, wat net dobausse vun der frustréierter Knochenmark ass, fir nei Blutzellen ze maachen:
- Normalerweis schreift d'Bluttzellproduktioun op d'Knueweess bei Bébé'en bei a ronderëm d'Gebuertsgemeng. Virun der Gebuert ka béid Babys kënnen nei Blutzellen an Siten wéi d'Mëllech, d'Leber a d'Lymphknäpse produzéieren. Dës Siten ausserhalb vum Knochenmark ginn nom Extramedullari.
- Normalerweis bei Erwuessenen ass den eenzegen Site vun der neier Bluttzellform d'Knueweeg. Bei verschidden Blutzkreeser a Blutterkrankungen ginn d'Leit erëm an d'Bluttzellen produzéiert, wou se an dësen extramedullären Plazen kënnen erreechen. In myelofibrosis ass dat am allgemengen bei der Mëllech an der Liewer. Heiansdo kann d'Mënz vun der Mënz massiv ginn wéinst der Extramedullairematopoiesis an der Myelofibrose.
Grouss Komplikatioune vu Myelofibrosis allgemeng kommen aus dem Knueweckfehler an extramedulläre Hämatopoiesis .
Et gëtt e erhéicht Risiko vun der Transformation zu akuter myeloistescher Leukämie (AML) mat der Myelofibrose, an ongeféier 20 Prozent vu Leit mat der myelofibrosis entstoen akuter Leukämie.
Diagnos
Niewent der Informatioun kritt Ären Dokter duerch Är Symptomer a kierperlech Examen, ginn et e puer Tester, déi wertvoll Diagnosinformatioun ubidden. Dozou gehéiert d'Bléiser zielt, aner Bluttaarbechten, bildend Tester wéi Röntgenstrahlen a MRI, Knochenmarktest an Genens Tester. E Prouf vu Blutt oder Knoeschtzestë kënnt an de Labo ze schécken fir Gen Mutatiounen ze kréien (z. B. de JAK2, CALR oder MPL Mutatiounen) déi extrem oft an Persounen mat der myelofibrose present sinn.
Aner Saachen déi wéi Myelofibrosis kënnen ausdoen, sinn awer net chronesch myelogéis Leukämie, aner myeloproliferative Syndrome, chronesch myelomonocytic Leukämie, an akuter myeloescher Leukämie.
Behandlung
Momentan gëtt et keng Drogenoptioun, déi d'Ofdreiwung ass. D'Ziel vun de meeschten Patienten ass d'Symptomer entfléien, eng vergréissert Milz ze reduzéieren an d'Bluttzuelenzahlen ze verbesseren. Am Concert mat den Ziler ass den Iwwerdeelungsziel och d'Gefor vu Komplizéiert.
Myelofibrosis ass eng Krankheet mat wéineg ënnerschiddlech Behandlungsoptiounen, awer vill nei Agente ginn ënnersicht an entwéckelt. D'Behandlung gëtt geziilt duerch Är spezifesch Faktoren wéi d'Präsenz vun de Symptomer, wéi och de Risiko vun Ärem besonnesche Fall vun der myelofibrose, an och op Ärem Alter a generell / allgemeng Gesondheets.
Fir Leit mat ganz gerénger Risiko an keng Symptomer kann d' Observatioun eleng sinn fein. Fir héich Risikoerkrankung gëtt d' Stammzelltransplantatioun vun engem Spender oft ugesinn, awer net all Patiente sinn berechtegt wéinst der Risiko. E puer Patiente sinn gutt Kandidaten fir konventionell Medikamenter oder Medikamententherapie bei engem klineschen Prozess.
2011 huet d'Ernährungs- an Drogeamt (FDA) d'Ruxolitinib (Jakafi) fir d'Behandlung vu mëttlerer an héichgefährlecher Myelofibrosis, ënner anerem primär myelofibrose, post-polycythhemia vera myelofibrosis, a post-essentielle Thrombozytemie, de Myelofibrosis.
- D'FDA-Genehmegung baséiert op d'Resultater vun zwou randomiséierter kontrolléiert Verspriechen bei Patienten mat mëttlerer oder high-risk myelofibrosis ze vergläichen ruxolitinib an Placebo (Studie 1) oder déi am beschten disponibelt Therapie (Studie 2). An Studie 1, 42 Prozent vun Patienten, déi mat Ruxolitinib behandelt ginn, verglach mat 1 Prozent vun de Patienten mat Placebo behandelt ginn, erreecht mindestens e 35 Prozent Reduktioun vun der Mëllechstrooss bei 24 Wochen. Zu der Zäit vun der Zustimmung, hunn 75 Prozent vun de Patienten op Studie 1 an 67 Prozent op Studie 2, déi op d'mannst 35 Prozent Reduktioun beim Militärvolumen erreecht hunn, dës Reduktioun am Militärvolumen ënnerhalen.
- Ruxolitinib ass effektiv fir d'Mëllechstrooss ze reduzéieren an d'Symptomer ze verréngeren an enger Majoritéit vun de Patienten. An der klinescher Versuchung ruxolitinib bei Patienten mat enger riskanter Myelofibrosis huet eng grouss Grupp vun Participanten eng signifikant Verbesserung vun den Symptomer, déi mat der Krankheet ass verbonne waren: Si hunn en Dagbléck geschriwwen, deen d'schwächend Symptomer vun der Myelofibrosis hunn, déi Bauchdefokken, fréie Sensibilitéit vu Fülle, Péng ënnert lénks Rippen, Juckt, Nuecht Schweess a Knach / Muskelschmerz.
- Déi heefegsten negativ Drogeaktiounen, déi an mindestens 1 Prozent vun de Patienten mat Ruxolitinib beobachtet goufen, hunn kleng Thrombozyten, Anämie, Gebärmutter, Schwindel a Kappwéi. Nieft Drogenreaktiounen vu Schwieregkeetsgraden, déi méi héich waren bei Patienten, déi mat ruxolitinib behandelt goufen, wéi bei Placebo an der Studie 1, hunn kleng Plättchen enthalen (eréischt 13 Prozent vun Patienten mat Ruxolitinib, verglach mat 1 Prozent vun behandelen Patienten mat Placebo) an Anämie (erfuerderlech 45 Prozent vun Patienten, déi mat Ruxolitinib behandelt ginn, verglach mat 19 Prozent vun den Patienten mat Placebo behandelt). Ähnlech Resultater goufen am Studium 2 observéiert.
Aner Therapien, déi fonnt sinn fir d'Erweiderung vun der Milz a Kontroll vun de Symptomer, beinréien de Chemotherapien, d'Entfernung vun der Mëllechstrooss oder der Splenektomie, an der Null-Dosis-Strahlungstherapie mat der Milz. Bluttentransfusionen ginn als Anämie ugesinn an fir Patienten déi Transfusioun onbedéngt Anämie ginn, Knochenmark-stimuléierende Medikamenter wéi Erythropoietin, Androgenen (zum Beispill Danazol), an Immunmodulatoren (zum Beispill Lenalidomid) benotzt kënne ginn.
Prognose
Op Basis vun den vergangenen Studien hunn eng Grupp vu Leit diagnostizéiert mat der Myelofibrosis fir ville Joer. Während aner Gruppen, waren d'Iwwerlebenszeiten manner wéi 3 bis 5 Joer vun der Diagnostik. Ongeféier 60 Prozent vun Patienten mat primären / idiopathesche Myelofibrose liewen 5 Joer. Et gëtt eng grouss Grupp vu Patienten, déi awer 10 Joer oder méi liewen.
Déi, déi dozou tendéieren, ganz gutt ze verstoen, datt hir Hämoglobinniveau méi wéi 10 g / dL sinn, Thrombozyten zielt méi wéi 100x3 / uL an déi déi manner Erweiderung vun der Liewer hunn. Spleen Gréisst a Geschlecht et schéngt keen groussen Impakt op d'Iwwerhuelung vun Studien ze hunn, obwuel an der Theorie, d'Reduktioun vun der Milzgréissten, kënnen e puer Iwwerleeungen ubidden.
A Wuert From
Bis haut ass d'Iwwerliewensfro vu Leit mat primäre Myelofibrosis méi mat hiren individuellen Symptomer a Manifestatiounen vun der Krankheet am Ufank ze maachen an net esou staark beaflosst vun enger Behandlung oder Therapie; Dëst ass e Konzept an der Evolutioun, déi geännert gëtt wéi d'Wëssenschaft ent mécht. Méi nei Behandlungen gëtt kontinuéierlech entstanen an d'Wëssenschaft an dësem Beräich erweitert sech séier.
Quell:
> Myelofibrosis: New Insights for the Healthcare Professional: Ausgab 2013. ScholarlyEditions, 22. Juli 2013.
> Gangat N, Caramazza D, Vaidya R, et al. DIPSS-plus: E Refined Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) fir Primär Myelofibrosis, déi prognostizéiert Informatiounen aus Karyotype, Transplantat a Transfusiounstatus ass. J Klin Oncol. 2011; 29: 392-397.
> Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. Myelodysplastic Syndromen: Klinesch Praxis Richtlinnen an Onkologie. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.