Mir kënnen elo eisen Kierperprogramm reprogramméieren
D'FDA huet d'Gen-Therapiebehandlung fir d'éischt Zäit genehmegt - eng historesch Bewegung an den Annalen vun der Medizin. Déi nei Behandlung - Kymriah (Tisagensleculeucel) - mussten d'T-Zellen modifizéiert fir Leukämie ze kämpfen.
D'Zustimmung vun der Kymriah di als Hafenheeten fir d'Genehmegung vun aneren Formen vun Gen-Therapie déi Kampfkrebs a aner schrëftlech Krankheeten duerch eng romantesch an opreegend Approche kreéiert ginn: de Kierper duerch artificial Mëttelen ze programméieren.
Cell-Based Gene Therapie
Cell-baséiert Gen Therapie bezitt sech op d'Praxis fir nei Genetmaterial an eng spezifesch Zellbevëlkerung z'entwéckelen an duerno dës modifizéiert Zellen an de Kierper ze maachen. Eemol am Kierper kënne dës nei Zellen produzéiere Proteinen, déi hëllefen, géint Kriibs oder aner seriéis Krankheeten ze kämpfen.
Kymriah befaasst d'Einféierung vun genetesch modifizéierten T-Zellen - eng Zort vu Lymphozyten, oder wei d'Blutzelle - an den Kierper. Dës modifizéiert T-Zellen erkennen an attackéieren Leukämie Zellen.
Gene Therapie ass ze bevorzugt mat der Chemotherapie, well Gen Therapien manner gëfteg sinn. Chemotherapie beaflosst den ganzen Kierper a verursaacht Kierperfräiheeten. Mat Zell-Therapie vun der Zelle baséiert d'Wiederveraarbechtung vun Zellen lokal lokal a géint d'Tumoren spezifesch.
Niewent enger Form vun Gen-Therapie ass och Kymriah e immuntherapeuteschen Agent. Immuntherapie leet d'Kraaft vum Immunsystem fir Krankheet ze behandelen.
Kymriah erkläert
An den techneschen Ausdréck ass d'Novartis Kymriah eng experimentell chimäre Antigenrezeptor (CAR) T-Zelltherapie déi zur Rezidiv oder refractor (dh resistent géint d'Behandlung) B-Zellen akuter lymphoblastescher Leukämie behandelt gëtt.
Kymriah ass eng adaptéiert Form vun der Immuntherapie, bei där d'Patiente séng T-Zellen zuerst gesammelt an duerno an e Produktiounszentrum geschéckt ginn.
D'T-Zellen ginn duerch eng Prozedur genannt Leukapharesis gefeiert.
Am Produktiounszentrum ginn dës T-Zellen modifizéiert fir en Gen ze integréiren, dee fir CAR-Ausdrock codéiert. Dës modifizéiert Zellen ginn dann zréck an de Patient gepaart. Eemol am Kierper ass eng CARS fir e spezifescht Antigen deen CD19 genannt gëtt, deen op der Uewerfläch vu Leukämiezellen steet an dës kierzlech Zellen ëmbruecht huet. Eemol am Blutt, wuessen dës modifizéiert T-Zellen a wäerten erweideren fir Kriibs innerhalb vun zwou bis dräi Wochen auszebréngen.
Experts op der FDA baséiert op hir Genehmegung vu Kymriah op engem eelarm vun enger Phase II klinescher Prozedur, bei der 63 Kanner, Jugendlecher an jonk Erwuessener mat der rezolutéierter oder refraktärer B-Zelle akuter lymphoblastescher Leukämie eng eenzeg Dosis vun der Behandlung krut. Vun dësen Participanten hu sech 83 Prozent no dräi Méint verlooss. Méi wéi 75 Prozent waren nach sechs Méint ouni Krankheet. Wichteg ass, datt Kymriah Prioritéit Iwwerpréiwung an Breakthrough Therapie Bezeechnungen vun der FDA gemaach huet.
Akute Lymphoblasten Leukämie ass e Kriibs vu Knueweeg a Blutt. Et verursacht den Kierper onnormal Lymphozyten. Dës onnormal Bluttzellen hu séier gesonde Bluttzellen am Knuewecker gezwongen. Mir brauchen eis Bluttzellen fir ze iwwerstoen.
Wann d'Zuel vun normalen Bluttzellen drastesch verkléngert gëtt, kann den Doud dann erreechen.
Obwuel eeler Erwuessen ALL kënnen entwéckelen, et ass haaptsächlech eng Krankheet vu Kanner. Ongeféier 90 Prozent vun de Kanner mat ALL ginn an d'Remission nei Behandlung. Kymriah ass genehmegt fir se bei Patienten ze benotzen, déi jonk wéi 25 Joer sinn an och Kriibs kreéiert ginn, déi zréckkucken oder Kriibs, déi resistent géint d'Behandlung.
Bedenken iwer Kymriah
Eng negativ Auswierkunge vun all Typ vun monoclonaler Antikörper-Therapie ass Zytokin-Freesynrheim, eng Infusiounsreaktioun déi och Cytokin-Stur genannt gëtt. Cytokine si kleng Proteine déi duerch Zellen geheime ginn an hunn aner Auswierkungen op aner Zellen.
Déi meescht Leit sinn Symptomer vum Zytokin Release Syndrom mäin oder moderat a kënnen esou einfach behandelt ginn. Dës Symptomer sinn:
- nidderegen Bluttdrock
- Middegkeet
- Tachykardie
- Kappwéi
- Féiwer
- entfouert
- Kriibs
- z'erspueren
- kratzeg Hals
- Atempur
Allerdings sinn Patienten, déi Blutzucker wéi ALL sinn, méi héich Risiko fir e schwieregen Zytokinsturm mat sympatheschen Symptomer ze entwéckelen. Aus dësem Grond musse Infusiounen an High-Volume-Zentren deelhuelen mat Expertise fir gescheitert Komplizéiert wéi de Cytokinentrainer ze managen.
Endlech ass Kymriah erwaart Iech ongeféier $ 500.000 ze kaschten. D'Behandlung vu Kymriah ass awer ëmmer méi bëlleg wéi e Knueweesstransplant, deen allgemeng bei der Behandlung vu Leukämie benotzt gëtt.
A Wuert From
Refractaire oder Réckbléck ALL ass eng tödlech Krankheet. D'Zustimmung vun der Kymriah leet Hoffnung fir e puer honnerte jonk Leit an den USA, déi keng Behandlungsoptioune left hunn. Et huet bewisen an effizient an de klineschen Prozesser. Allerdings sinn d'klinesch Verspriechungen a Laangzäitlimit begrenzt a si bleiwen ze gesinn, ob Kymriah lifelong Ausgruewunge léisst.
An deene verschiddensten Aspekter ass d'Genehmegung vun der FDA vun enger Form vun Gen-Therapie fir deen éischten Zäit an engem neie Medikamenter agezunn: e Alter, wou mir d'Zelle um Kriibs oder aner Téchter Krankheeten reprogramméieren.
> Quell:
> Breslin S. Cytokine-Release Syndrom: Iwwerbléck an Pfleeg implikatiounen. Klinesch Journal of Onkology Nursing. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OKs CAR T Therapie fir Leukämie. Kriibserkennung. 27. Juli 2017.
> FDA News Release. D'FDA-Genehmegung gëtt éischt Gen-Therapie fir d'USA. 30. August 2017.
> Héich KA. Gene Therapie an der klinescher Medizin. An: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrison 's Principles of Internal Medicine, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Wäisszell Stellungen. An: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, Hoer KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard's Geriatric Medicine and Gerontology, 7e New York, NY: McGraw-Hill.