Wéi Fuerschung an Entwécklung fir Orphan Drugs Incentivized ass
Wat ass en Orphan Drugs a wat ass d'Orphan Drug Act? Firwat ass d'Fuerschung an d'Entwécklung vun dësen Drogen wichteg a wat sinn d'Barrièren?
Wat ass en Orphan Drug? - Definitioun
Een Orphan Drogen ass eng Medikamenter (Arzneimittel) déi ënnerentwéckelt gëtt wéinst der Mankwiertschaft vun enger Firma fir d'Drogen profitabel ze fannen. Oft ass de Grond datt d'Medikamenter net profitabel ass datt et relativ wéineg Leit gëtt, déi de Medikam bekämpfen wann se géint d'Fuerschung an d'Entwécklung entwéckelt hunn fir d'Medikamenter ze produzéieren.
An einfache Wierder, Orphan Drogen sinn déi, déi Firmen net erwaarden, vill Suen aus ze maachen, an stattdessen direkt hir Beméihungen zu Drogen unzefänken, déi Geld bréngen.
Firwat verschidde Drogen sinn "Orphan Drugs"
Pharmazeutesch (Medikamenter) an Biotechnologiefirmen förderen permanent Medikamente fir Medikamenter ze verwierklechen a weiderentwéckelen an nei Medikamenter kommen op de Maart. Déi Leit, déi vun seltenen Krankheeten oder Erkrankungen leiden, op der anerer Säit, se seelen déi selwëcht Medikamenter ze gesinn fir hir Krankheeten. Dëst ass wéinst hirer Zuel ze kleng a sou datt de potenziell Maart fir nei Medikamenter dës rare Krankheete (allgemeng Bezeechnungen "Orphan Drugs" behandelen) ass och kleng.
Eng selten Krankheet fällt an manner wéi 200.000 Leit an den USA oder manner wéi 5 pro 10.000 Leit an der Europäescher Unioun. Regierungsorganisatiounen a Regierungsorganisatiounen an den USA an der Europäescher Unioun hu sou Schrëtt geholl fir dës Differenz op der Drogen-Entwécklung ze reduzéieren
Incentives fir d'Entwécklung vun Orphan Drugs erhéijen
Anerkannt datt adequat Drogen fir selten Stéierungen net an den USA entwéckelt goufen an datt Drogenfirmen effektiv e finanziellen Verloscht fir Drogenentwécklung fir seltene Konditiounen erfëllen, huet de US Congress d'Orphan Drug Act 1983 zouginn.
D'US Office of Orphan Product Development
D'US Food and Drug Administration (FDA) ass responsabel fir d'Sécherheet an d'Effizienz vun Medikamenter op de Maart an den USA ze garantéieren.
D'FDA huet den Office of Orphan Product Development (OOPD) gegrënnt fir d'Entwécklung vun Orphan Drugs (an aner medizinesch Produkter fir seltenen Stéierungen) ze hëllefen, ënnert anerem fir d'Fuerscher ofzebauen.
Orphan Drogen, wéi aner Medikamenter, mussen nach ëmmer sécher a wirksam sinn duerch d'Recherche an de klineschen Test virun der FDA.
Den 1983 US Orphan Drug Act
D'Orphan Drug Act bénévole stimuléieren fir Firmen drun z'entwéckelen fir Drogen (an aner medizinesch Produkter) fir déi klenge Marché vu Persounen mat seltenen Stéierungen (an den USA, 47 Prozent vun seltenen Erkrankungen déi manner wéi 25.000 Mënsche beaflossen). Dës Ureizer sinn:
- Bäitwëlleg Steierkredit fir d'Recherche gemaach (bis zu 50 Prozent vun de Käschte) fir e schrëftlechen Drogen z'entwéckelen.
- E garantéierte 7-Joer-Monopol op Drogenhandel fir d'éischt Firma fir FDA Marketing Genehmegung vun engem bestëmmten Drogen z'erreechen. Dëst gëllt nëmmen fir de genehmter Benotzung vum Drogen. Eng aner Applikatioun fir eng aner Utilisatioun konnt och vun der FDA approuvéiert ginn, an d'Firma hätt exklusiv Marketingrechter fir den Droge fir dës Benotzung.
- Virdeeler vun der Medikamenter Genehmegungsgebühr a jährlech FDA Produktgebühren.
Virun der Passage vum Orphan Drug Act waren e puer Orphan Drogen fir rar Krankheete ze behandelen.
Zënter dem Gesetz, hunn méi wéi 200 Orphan Drogen vun der FDA fir den Marketing an den USA genehmegt
Effet vum Orphan Drug Act an US Pharmaceuticals
Zanter dem 1983 huet d'Orphan Drug Act an d'Liewe geruff, ass et fir d'Entwécklung vu villen Drogen zustänneg. Bis 2012 waren et 378 Drogen, déi duerch dësen Prozess approuvéiert gouf an d'Nummer weider klëmmt.
Beispiller vun Drogen Disponibel wéinst der Orphan Drug Act
Ënnert de Medikamenter déi genehmegt goufen gehéieren esou wéi:
- Adrenocorticotropes Hormon (ACTH) fir Behandlungen infantile Spasmen
- Tetrabenzin fir d'Chorea ze behandelen déi bei Leit mat Huntington Krankheet geschitt ass
- Enzyme Ersatztherapie fir déi mat der Glykogenspeicher Stralung, Pompe Krankheet
International Fuerschung an Entwécklung fir Orphan Drugs
Wéi de US Congress, huet d'Europäesch Unioun (EU) Regierung d'Notwendegkeet fir d'Fuerschung an d'Entwécklung vun Orphan Drugs z'erhéijen.
Comité op Orphan Medicinal Products
Gegrënnt 1995, ass d'Europäesch Medikamenter (EMEA) responsabel fir d'Sécherheet an d'Effizienz vun Medikamenter op den Maart an der EU ze garantéieren. Et bréngt d'wëssenschaftlech Ressourcen vun de 25 EU Memberstaaten zesummen. Am Joer 2000 gouf de Comité op Orphan Medicinal Products (COMP) gegrënnt fir d'Entwécklung vun Orphan Drugs an der EU ze kontrolléieren.
Reglement iwwert Orphan Medicinal Products
D'Regulatioun iwwer Orphan Medicinal Products, déi vum Europäesche Rot iwwerhaapt ass, gëtt Förderungen fir d'Entwécklung vun Orphan Drugs (an aner medizinesch Produkter fir seltenen Stéierungen) an der EU, ënner anerem:
- Wawe vu Gebaier déi den Marketing Genehmegungsprozess betreffen.
- E garantéierte 10-Joer-Monopol op Drogenhandel fir déi éischt Firma fir EMEA Marketing Genehmegung vun engem Medikament ze kréien. Dëst gëllt nëmmen fir de genehmter Benotzung vum Drogen.
- D'Gemeinschaftsmechanisatioun - eng zentrale Prozedur vun der Zertifikatioun vum Marketing, déi fir all Memberstaat vun der EU geet.
- Protokollunterstützung, wat d'Wëssen vun der wëssenschaftlecher Berodung fir Drogenbetriber iwwer déi verschidden Tester an klinesch Versécherungen noutwenneg fir e Medikamenter entwéckelt.
D'Regulatioun iwwer Orphan Medicinal Products hat déi selwecht Virdeeler an der EU, déi d'Orphan Drug Act an den USA gehat huet, déi grouss Entwécklung a Marketing vun Orphan Drugs fir selten Stéierungen erhéijen.
Enn Zeil um Orphan Drug Act
Zu där Zäit gëtt et vill Kontrovers iwwer den Orphan Drug Act, mat der Bedierfness fir Behandlungen fir selten Krankheeten op enger Säit vun der Skala, a Froen iwwer Nohaltegkeet op der anerer. Glécklech sinn dës Akte, an den USA an Europa, fir d'vill selten Krankheete Sensibiliséierung opgewuess, déi, wann zesummen zesummegesat, net all dat ongewéinlech sinn.
Quell:
Herder, M. Wat ass d'Zilsetzung vum Orphan Drug Act? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A. a R. Griggs. Unentended Effects of Orphan Product Bezeechnung fir selten Neurologesch Stéierungen. Annalen vun Neurologie . 2012. 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Entworf en Orphan Produkt: Drogene a biologesch Produkter. Aktualiséiert 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm