Primär-Myelofibrosis (PMF) ass ee vun e puer Bluterkrankungen, déi als myeloproliferative Neoplasma klasséiert sinn. Neoplasma ass definéiert als enorme Wuesstum vun Gewëss, deen duerch eng Mutatioun verursaacht gëtt a kann als bestëmmter (net malignant), virgeschloen oder béisgeméiss klassifizéiert ginn. Myeloproliferative Neoplasme ginn normalerweis am Ufank uginn, awer iwwer Zäit kënne sech zu bösartig (kierzlech) Krankheet verwandelen.
D'Mutation am PMF entsteet Fibrose (Narben) vum Knueweess. Dës Narben am Knabberarts beseacht d'normale Entwécklung vu Bluttzellen. Anämia ass déi allgemengt Laboratioun fënnt. Leukozytosis (Héicht an de blot Zellen) an Thrombozytose (erhielten Blutplättzählen) sinn heefeg, mee wéi d'Krankheet virugeet, kann d'Thrombozytopenie (geréng Blutplitterzählung) geschéien. Splenomegaly (Erweiderung an der Mëllech) entwéckelt wéi d'Milz a Sekundärplaz vun der Bluttzellproduktioun ass.
Jiddereen muss d'Behandlung maachen?
Während Äre typesch éischt Schrëtt kéint potenziell Behandlungsoptioune erfollegen, denken datt net all d'Leit mat PMF erfuerderlech behandelen. D'Behandlungen fir PMF ginn duerch Risiko fir de Progrès vu Krankheet an iwwerliewend iwwerlieft.
E System dat de dynamesche Prognostic Scoring System (DIPSS) benotzt gëtt Plus Plus benotzt Informatiounen iwwer d'Persoun wéi Alter, de wäisse Blutzellen, den Hämoglobin, d'Zirkulatioun vun Explosiounszellen, d'Präsenz vun de Symptomer, Genetik, Thromboetzählung an Transfusion mussen e Score errechnen.
Mat dësem System kënnen Leit mat PMF opgedeelt ginn an véier prognostizéiert Kategorien: gerappten Risiko, Intermediär-1 Risiko, Intermediär-2 Risiko an héich Risiko. Medianer Iwwerliewens läit vun knapp engem Joer bei Patienten mat enger Risikomerkrankheet bis 15 Joer bei Patienten mat enger gerénger Risikomerkrankheet. PMF bei Persounen ënner 60 Joer ass mat bessere Pronostik an Iwwerleeung vu Mediane iwwer 2 Joer bis 20 Joer ass verbonne.
Hämatologen benotzen d'DIPPS Plus Punkt zesummen mat der genetescher Mutatioun vum Mënsch fir e Behandlungsplang ze bestëmmen. Leit mat enger Risikoerkrankheeten déi keng Symptomer hunn, ginn net behandelt, awer mat de Symptomer, déi d'Anämie an d'Thrombozytopenie verschlechtert ginn. Wann eng Persoun Symptomer entwéckelt (Fieber, Gewiicht vu Gewalt, exzessive Schwëtzen oder massive Vergréisserung vun der Mëllechung) oder Transfusioun néideg, muss d'Behandlung initiéiert ginn. Reduktioun vu Bluttzellen gëtt allgemeng gegeben wann de Hämoglobin manner wéi 8 g / dL ass. Well méi déier Bluttzuchtransfusionen zu Iwwerliewung kommen, ginn normalerweis aner Behandlungen versicht.
Behandlungen vu Symptomer
- Splenomegaly: Wann d'Milz deet vill vergréissert an d'Ursachen (souwéi Unerkennung, verschidde Splenesch Infarkte, méi Transfusioun brauch), kann d'mëndlech Medikaminn Hydroxyharnstoff benotzt ginn. Mat dëser Behandlung iwwer 40 Prozent vu Leit mat PMF hunn eng 50 Prozent Reduktioun vun der Milzgréisst déi ongeféier ee Joer daueren. Wann d'Milz op Hydroxyhärapherapie net reagéiert, kann d' Splenektomie (chirurgesch Entfernung vun der Mëllech) erfuerderlech sinn.
- Anämie: Anemia am PMF kann mat villen Medikamenter behandelt ginn wéi Fluoxymesteron, Prednison oder Danazol. Fluoxymesteron a Danazol ginn bekannt als Androgenen (e Steroidhormon), déi d'Produktioun vu Knuewechsstoffer stimuléieren. Ee vun de wichtegsten Nodeeler vun dësen Medikamenter ass, datt se mat männlechen Hormonen verbonne sinn, a kënnen d'Entwécklung vu Kierpergezei, enger déif Stëmm oder méi Muskelgewiicht verursaachen. Thalidomid oder Lenalidomid (eng Form vu Chemotherapie) zesumme mat Prednison kann och benotzt ginn.
Héich oder Mëttelen Risiko
Leit mat enger mëttlerer an héichgefährlecher Krankheet kënnen alternativ Therapie brauchen. Et ass verständlech schwéier ze héieren datt Är Krankheet méi héich Risiko-Kenntnisser vun Behandlungsoptioune kann hëllefen d'Liewen vun der Suerg an der Angscht ze vermeiden datt Dir fillt.
- Hämatopoietesch Stammzelltransplantatioun (HSCT oder Knueweess Transplantatioun) : Dëst ass déi eenzeg kurative Therapie fir PMF, awer huet e groussen Risiko. Transplantatioun sollt kuerz no der Diagnostik virun der Entstoe vu aner Komplikatiounen zur Komplikatioun reduzéieren. Historesch waren d'Transplantater nëmme fir Leit ënner dem Alter vu 60 begrenzt, déi mat Geschwëter Donéier (MSD) matenee gestëmmt hunn . Méi kuerz Transplantatioune goufen mat matenee verbonne mat ongepaffte respektéierte Bezierker.
- Ruxolitinib: Leit mat PMF a schaarfen Symptomer, déi net Kandidaten fir HSCT sinn, kënne Ruxolitinib benotzen. Ruxolitinib ass e Medikamenter bekannt als Tyrosin-Kinase-Inhibitor, speziell e JAK2-Inhibitor. JAK2 ass eng gemeinsame Mutatioun an PMF, awer och an anere myleoproliferativen Neoplasmen wéi Polycythhemie Vera an essentielle Thrombozytemie. Behandlung mat ruxolitinib kann d'Milzgréisst reduzéiere, d'Symptomer reduzéieren (wéi Müdlechkeet, Knochschmerz), a reduzéiert Bluthema. Obwuel dës Medikamenter déi JAK2-Mutatioun zielt, kënnen Patienten mat anere Mutatiounen reagéieren.
Quell:
Teferri A. Prognose vun der primärer Myelofibrosis a vum Management vun der primärer Myelofibrosis. An: UpToDate, Post, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.