Promising New Behandlungen
Bis elo ass et keen Aushär fir déi zystesch Fibrose (CF), mä d'Fuerscher schaffe fir eng ze fannen. Wëssenschaftler sinn elo méi wéi jee virdrun. Während de leschte Joerzéngten huet e groussen Undeel vun der Fuerschung zu der Entwécklung vu ville neien Drogen a Behandlungen déi d' Liewenserwaardung an d'Qualitéit vum Liewen dramatesch verbessert hunn. All dat huet Dieren op eng nei Fuerschung zougemaach, déi zu enger Haltung féieren kann.
Déi folgend sinn nëmmen e puer vun de méigleche Präisser, déi unerkannt ginn.
Gene Therapie
1989 huet d'Gëfter zoustänneg fir zytegste Fibrose entdeckt: de CFTR-Gen . Dës Entdeckung war spannend fir d'CF Communautéit. Vill Leit hunn gegleeft datt d'Entdeckung zu enger Häerz duerch Gen-Therapie féieren.
Leider, dat ass nach net geschitt, awer net fir e Feele vu Versuch. Vill Studië gemaach goufen fir de geneteschen Defekt ze probéieren an ze korrigéieren, awer keng vun hinnen ass erfollegräich. Déi gréissten Problem mat Gen-Therapie huet bis elo e Vektor fonnt, deen effektiv d'korrigéiert Gén zu den Zellen leet.
Et kann nach ëmmer Hoffnung op Gen-Therapie sinn, awer wann. Am Juli 2009 huet eng Gruppe vu Fuerscher an der University of North Carolina zu Chapel Hill eng ganz gutt Resultat mat engem gemeinsame kalte Viru wéi e Vecteur ze verübe fir de Gen am Labo-Proben vum Lungegewënn ze transferéieren. D'Recherche-Team funktionnéiert elo op eng Manéier fir de kalte Virus ze schwächen, sou datt d'Behandlung bei Persounen mat der zystescher Fibrose getest ginn ass.
VX-770
VX-770 ass e Medikamenter deen duerch Vertex Pharmaceuticals getest gëtt bei Leit mat der zystescher Fibrose, déi op d'mannst eng Kopie vun der G551D Mutation hunn. De Medikament kann an der Moyenne de Feeler am CFTR-Gen erreechen an seng Kapazitéit erlaabt hir Chlors-Kanäl opzemaachen, sou datt de Salz z'entwéckelen an aus den Zellen fléien.
Am Géigesaz zu der Gentherapie wäerten d'VX-770 net de fehlerhaften Gen eran huelen. Elo, wann d'Erfolleg huet, géif d'VX-770 d'Problem an der existéierender Gen reparéieren.
VX-809
VX-809 ass e Medikament, deen duerch Vertex Pharmaceuticals getest ginn ass, déi zwou Kopien vun der ΔF508-CFTR Mutatioun hunn. Et ass ähnlech wéi de VX-770, datt et kéint Salz ginn duerch d'Zellen fléissend ze ginn, awer et ass e bësschen anescht. Wann et funktionnéiert d'Art a Weis datt d'Fuerscher hoffen, datt et wäert sinn, wäerte VX-809 Chlors-Kanäl opmaachen, andeems de CFTR-Protein op seng richtég Plaz op der Atemspannmembran bewegt.
Miglustat
Miglustat ass e Medikamenter, deen vun Actelion Pharmaceuticals produzéiert gëtt, deen schon benotzt ginn ass fir aner Konditiounen ze behandelen, mä et gëtt momentan an der Behandlung vu Leit mat der zystescher Fibrose , déi zwou Kopien vun der ΔF508-CFTR Mutation hunn. D'Etude ass kleng (et ass aus just 15 Participanten), awer bis elo hunn d'Resultater villverspriechend. Miglustat ass méiglech den CFTR Defekt ëmzekippen an normale Aktivitéiten op Zellen ze restauréieren.
Ataluren
D'Ataluren, déi als PTC124 genannt gouf, gëtt vun PTC Therapeutics als méiglecher Karussell fir Persounen mat CF studéiert , déi onnächst Mutatiounen hunn. An onnächst Mutatiounen ass e Stéck "gibberish" Code am normale Code am CFTR-Gen.
De Unsinn Code handelt wéi e Stop-Zeechen, déi verhënnert datt d'Zellen e Code maachen, deen no him geschitt. D'Ataluren kéinten dës Erklärung korrigéieren andeems d'Zellen d'Hannerzéiung ignoréieren an de Code ze liwweren, dat no der Ausféierung geläscht gëtt an déi normal Zuel fir d'Zellen restauréiert.
> Quell:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Eng CF Respirator Epithelial Cell Chronesch Behandelt vu Miglustat ass en net-CF wéi Phenotype". Amerikan Journal of Respiratory Cell and molecular biology . August 2009.
> Cystic Fibrosis Foundation. Juni 2009. Drogeentwécklungspipeline. 24. Juli 2009.
> Zhang L, Knapp B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "CFTR Liwwerung op 25% vun den Surface Epithelial Zellen D'Normal Zorte vu Mucus Transport zu Human Cystic Fibrosis Airway Epithelium." PLoS Biol 7 (7): e1000155. Doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24. Juli 2009.